5月10日，勁方醫藥自主研發的高選擇性CDK9抑制劑GFH009注射劑進入全球多中心臨床研究階段，首例患者在中國醫學科學院血液病醫院完成入組。CDK9參與多種癌細胞抗凋亡蛋白基因轉錄調節，為CDK激酶家族最具潛力的靶點之一。GFH009為國內首個步入臨床試驗的高選擇性CDK9抑制劑，已在中美兩地獲得監管機構許可，針對復發性/難治性惡性血液腫瘤患者開展臨床試驗。
該試驗主要研究目的為評估藥物安全性、耐受性及初步抗腫瘤活性，并評估其藥代動力學特征和受試者外周血液內特定生物標記物的水平變化；受試者包括復發、難治性急性髓系白血病（AML）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）和其他淋巴瘤患者。臨床前實驗數據表明，GFH009對CDK9蛋白的選擇性抑制率超過其他CDK亞型100倍以上。
勁方醫藥首席醫學官汪裕博士表示：“我們依據CDK9靶點特性以及臨床前生物標記物發現，選擇了復發、難治性血液腫瘤患者為I期臨床的研究人群，有望拓展CDK激酶抑制劑的臨床應用空間。通過I期試驗探索，我們還將細化、優化GFH009的臨床開發計劃。GFH009臨床研究是勁方首個全球多中心臨床開發項目；國際化、多中心臨床運營經驗，將助推公司逐步完善一類新藥的全球開發策略。”
勁方醫藥首席執行官蘭炯博士表示：“勁方自主研發的TGF-β R1抑制劑和RIPK1抑制劑目前分別在本土和海外進行臨床研究；此次CDK9抑制劑在中美兩地同步開展試驗，標志著公司進入了全球多中心新藥臨床開發階段。作為勁方首個美國IND獲批項目，GFH009立項時全球尚無臨床驗證，彰顯了公司打造‘全球新’管線的初心和前瞻性戰略。”
關于GFH009與CDK9
作為強效、高選擇性小分子CDK9抑制劑，GFH009在多種人體細胞系和疾病動物模型中，展現較強的誘導凋亡和抗增殖活性，可有效抑制多種模型腫瘤生長，并顯著延長荷瘤動物生存期。臨床前實驗數據還顯示了GFH009與BCL-2抑制劑藥物聯用的潛在抗腫瘤藥效。
細胞周期依賴蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）為一大類絲氨酸/蘇氨酸激酶家族蛋白，在細胞周期調節和轉錄過程中扮演重要角色，目前全球已涌現數十款上市及在研非選擇性CDK抑制劑管線。相對于非選擇性CDK抑制劑，高選擇性CDK9抑制劑可最大程度避免針對其他CDK亞型的脫靶毒性，并可能降低劑量限制性毒性風險。
